A cost-effectiveness analysis of a novel algorithm to sequentially diagnose leprosy based on manufactured tests under the SUS perspective / Análise de custo-efetividade de um novo algoritmo para exame sequencial de hanseníase baseado em testes fabricados sob a perspectiva do SUS / Análisis de costo-efectividad de un nuevo algoritmo para el examen secuencial de lepra basado en pruebas fabricadas bajo la perspectiva del SUS

Abstract: Brazil has the second largest number of leprosy cases (a disease with a significant burden) in the world. Despite global and local efforts to eliminate this public health problem, inadequate or late diagnosis contribute to perpetuate its transmission, especially among household contacts. Tests such as the rapid IgM antibody detection (RT) and real-time polymerase chain reaction (RT-PCR) were developed to overcome the challenges of early diagnosis of leprosy. This study aimed to analyze the cost-effectiveness of a new diagnostic algorithm recommended by the Brazilian government to diagnose leprosy in household contacts of confirmed leprosy cases, which includes the RT and RT-PCR tests. A decision tree model was constructed and the perspective of the Brazilian Unified National Health System (SUS) and a 1-year time horizon were adopted. Only direct medical costs related to diagnostic tests were included. Effectiveness was measured as the number of avoided undiagnosed leprosy cases. Different scenarios were analyzed. The sequential use of RT, slit-skin smear (SSS) microscopy, and RT-PCR as recommended by the Brazilian Ministry of Health was compared to a base case (isolated SSS microscopy), yielding an incremental cost-effectiveness ratio of USD 616.46 per avoided undiagnosed leprosy case. Univariate sensitivity analysis showed that the prevalence of leprosy among household contacts was the variable that influenced the model the most. This is the first economic model to analyze a diagnostic algorithm of leprosy. Results may aid managers to define policies and strategies to eradicate leprosy in Brazil.

Resumo: O Brasil tem o segundo maior número de casos de hanseníase (doença com carga significativa) do mundo. Apesar dos esforços globais e locais para eliminar esse problema de saúde pública, o diagnóstico inadequado ou tardio contribui para perpetuar sua transmissão, especialmente entre contatos intradomiciliares. Exames como o teste rápido de anticorpos IgM (RT) e a reação em cadeia da polimerase em tempo real (RT-PCR) foram desenvolvidos para superar as barreiras do diagnóstico precoce da hanseníase. Este estudo teve como objetivo analisar a relação custo-efetividade de um novo algoritmo de diagnóstico recomendado pelo governo brasileiro para diagnosticar a hanseníase em contatos domiciliares de casos confirmados de hanseníase, que inclui os testes RT e RT-PCR. Foi construído um modelo de árvore de decisão e adotada a perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS) considerando o período de um ano. Foram incluídos apenas os custos médicos diretos relacionados aos exames diagnósticos. A efetividade foi medida considerando o número de casos evitados de hanseníase. Diferentes cenários foram analisados. O uso sequencial de RT, baciloscopia e RT-PCR, conforme recomendado pelo Ministério da Saúde, foi comparado a um caso base (baciloscopia isolada), obtendo-se uma razão de custo-efetividade incremental de USD 616,46 por caso evitado de hanseníase. A análise de sensibilidade univariada mostrou que a prevalência de hanseníase entre contatos intradomiciliares foi a variável que mais influenciou o modelo. Este é o primeiro modelo econômico a analisar um algoritmo diagnóstico da hanseníase. Os resultados poderão auxiliar os gestores na definição de políticas e estratégias para a erradicação da hanseníase no Brasil.

Resumen: Brasil tiene el segundo mayor número de casos de lepra (enfermedad con carga significativa) del mundo. A pesar de los esfuerzos globales y locales para eliminar ese problema de salud pública, el diagnóstico inadecuado o tardío contribuye a perpetuar su transmisión, sobre todo entre contactos intradomiciliarios. Los exámenes como la prueba rápida de anticuerpos IgM (RT) y la reacción en cadena de la polimerasa en tiempo real (RT-PCR) se desarrollaron para superar las barreras del diagnóstico precoz de la lepra. El objetivo de este estudio fue analizar la relación de costo-efectividad de un nuevo algoritmo de diagnóstico recomendado por el gobierno brasileño para diagnosticar la lepra en contactos domiciliarios de casos confirmados de lepra, que incluye las pruebas RT y RT-PCR. Se construyó un modelo de árbol de decisión y se adoptó la perspectiva del Sistema Único de Salud (SUS) teniendo en cuenta el periodo de un año. Solo se incluyeron los costos médicos directos relacionados con los exámenes diagnósticos. Se midió la efectividad teniendo en cuenta el número de casos de lepra evitados. Se analizaron distintos escenarios. Se comparó el uso secuencial de RT, baciloscopia y RT-PCR, conforme el Ministerio de Salud recomienda, con un caso base (baciloscopia aislada), y se obtuvo un cociente de costo-efectividad incremental de USD 616,46 por cada caso de lepra evitado. El análisis de sensibilidad univariante mostró que la prevalencia de lepra entre contactos intradomiciliarios fue la variable que más influyó el modelo. Este es el primer modelo económico que analiza un algoritmo diagnóstico de lepra. Los resultados podrán ayudar los gestores a definir políticas y estrategias para erradicar la lepra en Brasil.

Statements about hemophilia A in Brazil: an expert Delphi panel / Consensos em hemofilia A no Brasil: painel Delphi de especialistas

Objective: Understanding unmet needs related to hemophilia A management in Brazil is critical for supporting decision-making. Methods: A modified Delphi consensus panel was conducted. Hematologists with extensive experience treating hemophilia in the Brazilian Public Health System were invited to answer questions regarding indicators of severe hemophilia prophylaxis effectiveness, emicizumab treatment indications, and bypassing agents used to reduce bleeding in patients with inhibitors, immune tolerance induction (ITI) use, and adherence. The consensus was defined as ≥75% of votes in Round 1 or using a 5-point Likert-type scale (1 = strongly disagree, 2 = disagree, 3 = neither agree nor disagree, 4 = agree, and 5 = strongly agree) in Round 2, which included questions not reaching minimum cut-off in the first step. Results: Nine expert panelists with extensive experience in the Brazilian Public Health System participated. The panel reached an agreement on recommendations about prophylaxis, bleeding treatment patterns, and bleeding sites. From patients' perspectives, venous access and infusion frequency were the most significant barriers to improving patient treatment. According to most experts, emicizumab will not replace ITI or long-term factor VIII therapy. Still, emicizumab was thought to be a good therapeutic option for patients with difficult venous access, patients requiring central venous access, in the presence of inhibitors, or patients experiencing infusion-related pain. Conclusion: The information gleaned from this study may be helpful to both decision-makers and those in charge of developing healthcare economic models for the treatment of hemophilia A in Brazil.

Objetivo: É fundamental entender as necessidades não atendidas relacionadas ao manejo da hemofilia A no Brasil. Métodos: Foi conduzido um painel Delphi modificado. Foram convidados hematologistas com vasta experiência no tratamento de hemofilia no SUS para responder a perguntas sobre indicadores de eficácia da profilaxia, indicações de tratamento com emicizumabe, uso de agentes de bypass, uso de indução de tolerância imunológica (ITI) e adesão. O consenso foi definido como ≥75% dos votos na rodada 1 ou usando uma escala do tipo Likert de 5 pontos (1 = discordo totalmente, 2 = discordo, 3 = não concordo nem discordo, 4 = concordo e 5 = concordo totalmente) na segunda rodada, que incluiu questões que não atingiram o corte mínimo na primeira etapa. Resultados: Nove especialistas participaram e houve consenso sobre recomendações para profilaxia, padrões de tratamento de sangramento e locais de sangramento. O acesso venoso e a frequência da infusão foram identificados como as barreiras mais significativas para melhorar o tratamento do paciente. De acordo com a maioria, emicizumabe não substituirá a ITI ou tratamento com fator VIII de longo prazo. Emicizumabe foi considerado uma boa opção terapêutica para

Análise da Custo-Efetividade da Angiotomografia Coronariana no SUS, em Comparação com Outros Métodos Não Invasivos na Suspeita de DAC Estável / Cost-Effectiveness Analysis of CCTA in SUS, as Compared to Other Non-Invasive Imaging Modalities in Suspected Obstructive CAD

Resumo Fundamento Atualmente o sistema de saúde público brasileiro (SUS) não contempla a angiotomografia de coronárias. Objetivos Ranquear sob a perspectiva do SUS, a custo-efetividade de estratégias diagnósticas combinando teste ergométrico, cintilografia miocárdica, ecocardiograma por estresse e angiotomografia de coronárias para o diagnóstico de doença arterial coronariana em uma coorte hipotética de pacientes com probabilidade pré-teste intermediária. Métodos Análise de custo-efetividade por meio de árvore de decisão. Foram analisados a relação de custo-efetividade incremental e o benefício líquido em saúde das estratégias diagnósticas, com a adoção de múltiplos limiares de disposição a pagar entre 0,05 e 1 PIB per capita por diagnóstico correto. Nos casos de testes sequenciais, um segundo teste confirmatório era realizado quando o primeiro fosse positivo. Resultados Após exclusão das estratégias diagnósticas dominadas ou com dominância estendida, a fronteira de eficiência foi composta por três estratégias: teste ergométrico, teste ergométrico seguido de ecocardiograma de estresse, e ecocardiograma de estresse seguido de angiotomografia de coronárias, sendo esta última a estratégia mais custo-efetiva. Pelo critério do benefício líquido, o ranqueamento das estratégias mais custo-efetivas variou conforme a disposição a pagar. Conclusão Utilizando conceitos atuais de avaliação de tecnologias em saúde, este estudo fornece um ranqueamento para a tomada de decisão sobre qual estratégia diagnóstica utilizar, em uma população com risco pré-teste intermediário para DAC. Com estimativa factível de custos para a ATC, o impacto da inclusão desta ao rol do arsenal diagnóstico representaria uma estratégia custo-efetiva na maioria dos cenários avaliados nas variações de disposição a pagar.

Abstract Background The Brazilian public health system does not include computed tomography angiography (CTA). Objective Rank, according to the Brazilian public health system, the cost-effectiveness of different strategies for the diagnosis of coronary artery disease (CAD), combining exercise tests (ET), myocardial scintigraphy (MS), stress echocardiography (SE), and CTA in a hypothetical intermediate pre-test probability cohort of patients. Methods This study implemented a cost-effectiveness analysis through a decision tree. The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) and net benefit were analyzed by adopting multiple thresholds of willingness to pay, from 0.05 to 1 GDP per capita per correct diagnosis. In sequential tests, a second confirmatory test was performed only when the first was positive. Results After excluding dominated or extended dominance diagnostic strategies, the efficiency frontier consisted of three strategies: ET, ET followed by SE, and SE followed by CTA, the last being the most cost-effective strategy. Through the net benefit, the ranking of the most cost-effective strategies varied according to willingness to pay. Conclusions Using current concepts of health technology assessment, this study provides a ranking for decision-making concerning which diagnostic strategy to use in a population with an intermediate pre-test risk for CAD. With a feasible cost estimate adopted for CTA, the impact of including this to the list of the diagnostic arsenal would represent a cost-effective strategy in most of the evaluated scenarios with broad variations in the willingness to pay.

Preferências dos Pacientes após Estreitamento Coronário Recorrente: Experimentos de Escolha Discreta / Patients Preferences after Recurrent Coronary Narrowing: Discrete Choice Experiments

Resumo Fundamento: Selecionar a estratégia de tratamento ideal para a revascularização coronária é um desafio. Um desfecho crucial a ser considerado no momento dessa escolha é a necessidade de refazer a revascularização, uma vez que ela se torna muito mais frequente após a intervenção coronária percutânea (ICP) do que após a cirurgia de revascularização do miocárdio (CRM). Objetivo: Pretende-se, com este estudo, trazer reflexões acerca das preferências dos pacientes pelas estratégias de revascularização sob a perspectiva de pacientes que tiveram que refazer a revascularização. Métodos: Selecionamos uma amostra de pacientes que haviam sido submetidos à ICP e hospitalizados para refazer a revascularização coronária e elicitamos suas preferências por nova ICP ou CRM. Morte perioperatória, mortalidade a longo prazo, infarto do miocárdio e repetir a revascularização foram utilizados para a construção de cenários a partir da descrição de tratamentos hipotéticos que foram rotulados como ICP ou CRM. A ICP era sempre apresentada como a opção com menor incidência de morte perioperatória e maior necessidade de se refazer o procedimento. O modelo logístico condicional foi empregado para analisar as escolhas dos pacientes, utilizando-se o software R. Valores de p <0,05 foram considerados estatisticamente significativos. Resultados: Ao todo, 144 pacientes participaram, a maioria dos quais (73,7%) preferiram a CRM à ICP (p < 0,001). Os coeficientes de regressão foram estatisticamente significativos para o rótulo ICP, mortalidade a longo prazo da ICP, morte perioperatória da CRM, mortalidade a longo prazo da CRM e refazer a CRM. O rótulo ICP foi o parâmetro mais importante (p < 0,05). Conclusão: A maioria dos pacientes que enfrentam a necessidade de refazer a revascularização coronária rejeitam uma nova ICP, com base em níveis realistas de riscos e benefícios. Incorporar as preferências dos pacientes à estimativa do risco-benefício e às recomendações de tratamento poderia melhorar o cuidado centrado no paciente.

Abstract Background: Selecting the optimal treatment strategy for coronary revascularization is challenging. A crucial endpoint to be considered when making this choice is the necessity to repeat revascularization since it is much more frequent after percutaneous coronary intervention (PCI) than after coronary artery bypass grafting (CABG). Objective: This study intends to provide insights on patients' preferences for revascularization, strategies in the perspective of patients who had to repeat revascularization. Methods: We selected a sample of patients who had undergone PCI and were hospitalized to repeat coronary revascularization and elicited their preferences for a new PCI or CABG. Perioperative death, long-term death, myocardial infarction, and repeat revascularization were used to design scenarios describing hypothetical treatments that were labeled as PCI or CABG. PCI was always presented as the option with lower perioperative death risk and a higher necessity to repeat procedure. A conditional logit model was used to analyze patients' choices using R software. A p value < 0.05 was considered statistically significant. Results: A total of 144 patients participated, most of them (73.7%) preferred CABG over PCI (p < 0.001). The regression coefficients were statistically significant for PCI label, PCI long-term death, CABG perioperative death, CABG long-term death and repeat CABG. The PCI label was the most important parameter (p < 0.05). Conclusion: Most patients who face the necessity to repeat coronary revascularization reject a new PCI, considering realistic levels of risks and benefits. Incorporating patients' preferences into benefit-risk calculation and treatment recommendations could enhance patient-centered care.

Health-related quality of life in elderly: a review of the EQ-5D use / Qualidade de vida relacionada à saúde em idosos: uma revisão do uso do EQ-5D

Objective: To systematically identify and review studies that used EQ-5D to assess health-related quality of life (QoL) in elderly. Methods: Relevant literature was searched in MEDLINE and Lilacs databases and the EuroQol Plenary Meetings Proceedings (June/2003 to June/2013). The inclusion criteria were subjects aged 60 years or more and the use of the EQ-5D questionnaire. Two independent reviewers screened title, abstract, full text and performed data extraction. The country where the study had been conducted, demographic characteristics of the population, objectives, common criteria used by the studies to the exclusion of patients/participants and presentation of the data were the variables analyzed. Results: A total of 90 studies were included with 34,449 subjects, the mean age was 75.6 ± 4.3 years. The majority of the studies were from Europe (66.7%). Studies in Africa and South America were not identified. The main diseases investigated were orthopedic (20.0%) and cardiovascular diseases (15.5%). The study's results were most frequently based on personal interviews (41.1%) involving directly the elderly (92.2%). The most common exclusion criteria were health conditions that could result in bias or confounding on the study protocol (61.1%) and low cognitive level (50.0%). The EQ-5D results were presented in different ways: means (82.2%) or medians (5.6%) associated with measures of dispersion as standard deviation (61.1%) and confidence interval (22.2%), or according to the answers in the descriptive system (22.2%). Conclusions: The lack of standardization in the exhibition of the results limits a direct comparison among different interventions.

Objetivo: Identificar sistematicamente e revisar os estudos que utilizaram o EQ-5D para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em idosos. Métodos: Foram realizadas buscas nas bases MEDLINE e Lilacs e nos arquivos do encontro anual do grupo EuroQol (Junho/2003 a Junho/2013). Os critérios de inclusão dos estudos foram: população com idade ≥ 60 anos e uso do questionário EQ-5D. Dois revisores independentes avaliaram os títulos, depois os resumos e o texto completo e extraíram os dados. As variáveis estudadas foram: país de origem do estudo, características demográficas da amostra, objetivos do estudo, critérios para a exclusão dos pacientes e forma de apresentação dos resultados. Resultados: Foram incluídos 90 estudos, totalizando 34.449 indivíduos, cuja média de idade foi de 75,6 ± 4,3 anos. A maioria dos estudos foi conduzida na Europa (66,7%). Não foram identificados estudos na África ou na América do Sul. As principais doenças investigadas foram ortopédicas (20,0%) e cardiovasculares (15,5%). Os resultados dos estudos basearam-se em entrevistas presenciais (41,1%) realizadas com o próprio idoso (92,2%). Os critérios de exclusão mais comumente utilizados foram condições de saúde que poderiam inserir viés ou confundimento durante o estudo (61,1%) e baixo nível cognitivo do paciente (50,0%). Os resultados do EQ-5D foram apresentados de diferentes maneiras: médias (82,2%) ou medianas (5,6%) associadas com medidas de dispersão, como desvio-padrão (61,1%) e intervalo de confiança (22,2%), ou distribuição das respostas no sistema descritivo (22,2%). Conclusões: A ausência de padronização na apresentação dos resultados limita a comparação direta entre diferentes intervenções.

Gordura epicárdica medida ao ecocardiograma correlaciona-se com ateromatose carotídea / Epicardial fat measured by echocardiography correlates to carotid atheromatosis

Fundamento: A presença de placas carotídeas é um marcador de doença cardiovascular já estabelecido. A medida da gordura epicárdica é um novo método de avaliação da gordura visceral. A relação entre o diâmetro da gordura epicárdica com o risco cardiovascular está sendo investigada, Objetivo: Avaliar a correlação entre a espessura da gordura epicárdica, medida pelo ecocardiograma, e ateromatose das artérias carótidas, Métodos: Foram avaliados 311 pacientes consecutivos, encaminhados para a realização de ecocardiograma ou ultrassonografia carotídea, com indicações clínicas comuns. A espessura da gordura epicárdica, na parede livre do ventrículo direito, foi avaliada com o ecocardiograma e o seu diâmetro, correlacionado com a presença ou não de ateromatose das artérias carótidas. Resultados: Os pacientes (45 por cento homens) tinham idade média de 56 +- 17 anos. A espessura média de gordura epicárdica foi de 5,4 +- 2,6mm. A espessura da gordura epicárdica foi, significativamente, maior nos pacientes com ateromatose das artérias carótidas (7,0 +- 2,2, n=141 vs. 4,7 +-2,5,n=166,p<0,001). A espessura da gordura epicárdica foi maior nos pacientes com hipertensão, diabetes mellitus, doença coronariana ou dislipidemia. Após regressão múltipla...